LA MALADIE: Généralités


Une maladie orpheline


Comme la plupart des maladies génétiques, l'Hémiplégie Alternante du Nourrisson est une maladie orpheline. C'est à dire qu'il n'existe pas à l'heure actuelle, de médicaments pour guérir de cette maladie.

Malheureusement, les maladies rares sont très souvent orphelines du fait de la difficulté économique de développer des thérapies pour un nombre très faible de malades. Le marché potentiel extrêmement limité ne permet pas d'engager des investissements considérables nécessaires.

La plupart des enfants atteints de cette maladie prennent des traitements visant à les soulager durant ces périodes, à diminuer l'intensité des crises, à réduire la fréquence et la durée des épisodes et à limiter les séquelles provoquées.

Espérons que la découverte du 1er gène impliqué dans la maladie et que le travail de l'ensemble des associations de l'Hémiplégie Alternante permettront de trouver un jour un remède à cette maladie.